Avanço em Terapia Genética Restaura Visão em Crianças

Cientistas da University College London, em colaboração com o Hospital do Olho de Moorsfields, realizaram um importante avanço nas terapias genéticas ao tratar a cegueira congênita em bebês. Essa conquista foi possibilitada por meio da inserção de genes na retina, permitindo que quatro crianças com problemas avançados de visão participassem de testes preliminares com resultados animadores.

Os pacientes envolvidos no estudo apresentavam uma condição genética rara, relacionada ao gene AIPL1, que é crucial para a saúde ocular. Essa desordem resulta em um tipo de distrofia da retina, em que os indivíduos afetados conseguem apenas distinguir entre luz e escuridão. Com a progressão da doença, as células retinais deixam de funcionar e, eventualmente, morrem, levando à cegueira permanente desde o nascimento. Entretanto, a realidade dessas crianças começou a mudar.

A equipe de pesquisadores do Reino Unido focou em preservar a funcionalidade das células retinianas ao injetar cópias funcionais do gene AIPL1. Esse procedimento foi realizado via laparoscopia nos olhos das crianças, utilizando um vírus inofensivo para transportar as células para as áreas oculares afetadas. Vale ressaltar que crianças de outros países, incluindo os Estados Unidos, também participaram desse estudo raro.

Os resultados foram bastante promissores, já que todas as quatro crianças apresentaram uma recuperação significativa ao longo de quatro anos. O tratamento foi administrado em apenas um dos olhos de cada paciente, como uma medida preventiva para evitar possíveis complicações. As crianças que não receberam a terapia observaram a perda de visão progressiva. Esses achados foram detalhados em um artigo publicado na respeitada revista científica The Lancet na última quinta-feira (20).

Além disso, existe uma terapia genética já disponível no Serviço Nacional de Saúde (NHS) do Reino Unido desde 2020, que trata a cegueira congênita associada à deficiência do gene RPE65. Espera-se que, nos próximos anos, essa nova abordagem também esteja acessível gratuitamente para as crianças britânicas. Para além disso, as autoridades de saúde estão explorando maneiras de facilitar o acesso a esses tratamentos inovadores.